Thérapie génique : le point sur la mucoviscidose

Thérapie génique : le point sur la mucoviscidose

La mucoviscidose est une maladie génétique héréditaire très grave, mais également très répandue dans la population occidentale. L’atteinte respiratoire qui en résulte est particulièrement handicapante et réduit considérablement l’espérance de vie des personnes concernées. On estime qu’une fréquence d’environ 1 naissance sur 2500 est concernée par cette pathologie en Europe ainsi qu’aux USA.

Une maladie découverte en 1989

La mucoviscidose a été découverte en 1989. Elle touche environ 90 000 personnes dans le monde à l’heure actuelle. Cette dérive génétique crée une production de mucus épais chez les patients qui en sont atteints, ce qui affecte leur capacité respiratoire ainsi que leur système digestif. Ces personnes sont ainsi plus sensibles aux bactéries, ce qui épuise leur système immunitaire.

Des progrès en bonne voie pour lutter contre la mucoviscidose

La lutte contre cette maladie génétique évolue depuis de nombreuses années depuis que le gêne mis en cause a été découvert il y a 25 ans. A l’heure actuelle, la science propose des solutions permettant de prolonger l’espérance de vie des personnes atteintes, qui est d’environ 47 ans à l’heure actuelle, alors qu’elle n’était que de 7 ans au XX° siècle.

Cependant, des études récentes démontrent qu’une solution pourrait bientôt être mise au point. Une thérapie génique contre la mucoviscidose pourrait en effet voir le jour dans les prochaines années. Selon les experts, les patients ayant subi la mutation du gêne en cause pourraient être stabilisés d’ici la fin de la décennie.

Quel est l’objectif de la thérapie génique ?

La thérapie génique consiste à introduire un matériel génétique à l’intérieur d’une cellule malade, afin de développer une séquence de réparation du gêne auteur de la maladie. Dans le cas de la mucoviscidose, cette injection pourrait permettre de stabiliser les patients en prévenant les dommages aux poumons. La science crée donc une lueur d’espoir pour les patients souffrant de cette dérive génétique.

Il faudra cependant attendre avant d’annoncer la nouvelle, car des expériences complémentaires doivent être réalisées afin de vérifier le potentiel de guérison d’un tel protocole. Les scientifiques espèrent ainsi réussir à développer une thérapie permettant d’améliorer le quotidien des patients d’ici la fin de la décennie.

La science au secours des maladies génétiques

Les évolutions scientifiques connues depuis le XX° siècle ainsi que le développement d’un matériel de pointe ont permis d’améliorer grandement les capacités médicales au service des patients. Ainsi, bien que les recherches soient poursuivies contre de nombreuses maladies, le quotidien de nombreux patients a été amélioré grâce aux progrès scientifiques.

La science possède encore de nombreux progrès à faire, mais doit veiller à ne jamais empirer l’état du patient, ni porter atteinte à sa dignité. La limite de l’acceptable doit être sans cesse interrogée pour savoir jusqu’à quel point il est raisonnable d’agir sur le corps humain surtout dans le cadre d’une Thérapie génique mucoviscidose. En tout état de cause, une maladie telle que la mucoviscidose, touchant près de 90.000 personnes dans le monde à l’heure actuelle, devrait bientôt être traitée en tant que priorité si les progrès scientifiques le permettent.